Fibrosis kistik: kejayaan terapi tiga kali ganda?
Christiane Fux belajar kewartawanan dan psikologi di Hamburg. Editor perubatan yang berpengalaman telah menulis artikel majalah, berita dan teks fakta mengenai semua topik kesihatan yang dapat difikirkan sejak tahun 2001. Selain bekerja untuk, Christiane Fux juga aktif dalam bidang prosa. Novel jenayah pertamanya diterbitkan pada tahun 2012, dan dia juga menulis, merancang dan menerbitkan drama jenayahnya sendiri.
Lagi kiriman oleh Christiane Fux Semua kandungan diperiksa oleh wartawan perubatan.Terapi kombinasi baru yang terdiri daripada tiga bahan aktif dapat meningkatkan fungsi paru-paru dan kualiti hidup pesakit dengan fibrosis kistik secara mendadak.
Pada masa lalu, diagnosis fibrosis kistik biasanya bermaksud kematian awal. "Untungnya, itu sudah berubah, kebanyakan pesakit kini mencapai usia dewasa. Tetapi jangka hayat masih berkurang dengan ketara dan banyak yang menanggung beban penyakit yang sangat besar, ”jelas Dr. Marcus Mall dari Berlin Charité.
Aplikasi penyedutan yang kompleks adalah rutin harian, dan peluang untuk mengambil bahagian dalam kehidupan sosial sering sangat terhad kerana sesak nafas yang ketara.
Kesan kecacatan genetik yang paling biasa dihindari
Bagi kebanyakan pesakit, banyak yang akan menjadi lebih baik pada masa akan datang - lebih tepat lagi bagi mereka yang 90 peratus yang gejalanya disebabkan oleh kecacatan genetik yang paling biasa pada fibrosis kistik: mutasi F508del. Mereka dan perubahan gen patologi lain dalam fibrosis kistik semuanya mempengaruhi gen CFTR yang disebut.
Akibatnya, saluran ion tertentu dalam sel membran mukus hanya berfungsi dengan tidak betul. Lendir yang dihasilkan di paru-paru, usus dan peluh mereka yang terkena kemudian sangat likat dan menyebabkan gejala yang membawa maut.
Kerosakan akan diperbetulkan
Modulator CFTR yang disebut boleh membetulkan kerosakan saluran CFTR. "Pembetulan ini sangat sukar dengan mutasi utama F508del," kata Mall. Mutasi membawa beberapa perubahan molekul yang tidak dapat diperbaiki dengan berkesan dengan satu bahan aktif.
Peningkatan yang ketara dan berterusan dicapai
Dengan gabungan tiga bahan aktif (elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor), pasukan yang diketuai oleh Mall dan Prof Peter Middleton dari University of Sydney kini telah berjaya mempengaruhi pelbagai kecacatan molekul. Ini ditunjukkan dalam satu kajian dengan 403 pesakit dari Amerika Utara, Eropah dan Australia.
Berbeza dengan persiapan palsu, kombinasi tiga kali lipat membawa peningkatan yang ketara dan kekal dalam kesihatan mereka yang terjejas. Ujian peluh juga mengesahkan bahawa saluran CFTR mencapai sekitar 50 peratus fungsi orang yang sihat.
Selamat dan bertoleransi
Gabungan bahan aktif terbukti selamat dan boleh diterima dalam kajian ini. Kesan sampingan yang tidak diingini yang menyebabkan penghentian rawatan diperhatikan hanya pada satu peratus pesakit yang dirawat.
"Hasil penelitian menunjukkan bahwa hingga 90 persen dari semua pasien dengan fibrosis kistik dapat dirawat dengan terapi tiga kali lipat baru di masa depan. Di kalangan pakar, ini dianggap sebagai penembusan dalam rawatan penyakit keturunan ini, yang hingga kini boleh membawa maut, ”jelas Prof. Mall.
Bolehkah cystic fibrosis dicegah pada masa akan datang?
Terapi pencegahan yang bermula pada masa bayi dapat menunda atau bahkan mencegah wabak penyakit paru-paru pada masa akan datang. Ini akan memindahkan fibrosis sista dari penyakit yang boleh membawa maut kepada kebanyakan pesakit.
FDA Amerika meluluskan terapi triple baru dengan cepat di Amerika Syarikat untuk pesakit dengan mutasi F508del yang berumur 12 tahun ke atas menggunakan prosedur fast-track yang disebut. Permohonan untuk kelulusan ubat di Eropah telah dikemukakan.
Tags.: khasiat mata ubat-ubatan
