Terapi gen - genom yang ditambal

Christiane Fux belajar kewartawanan dan psikologi di Hamburg. Editor perubatan yang berpengalaman telah menulis artikel majalah, berita dan teks fakta mengenai semua topik kesihatan yang dapat difikirkan sejak tahun 2001. Selain bekerja untuk, Christiane Fux juga aktif dalam bidang prosa. Novel jenayah pertamanya diterbitkan pada tahun 2012, dan dia juga menulis, merancang dan menerbitkan drama jenayahnya sendiri.

Lagi kiriman oleh Christiane Fux Semua kandungan diperiksa oleh wartawan perubatan.

Secara teori, kesalahan dalam bahan genetik sudah dapat diatasi dengan cara yang disasarkan pada masa kini. Tetapi terapi gen masih di peringkat awal - risikonya tinggi.

Kerosakan genetik kongenital atau yang diperoleh adalah penyebab banyak penyakit - dari penyakit keturunan hingga barah. Terapi gen biasanya bertujuan untuk mengimbangi atau memperbaiki kesalahan dalam susunan genetik.

Terapi Penggantian - Kod Tetap

Disiplin utama terapi gen mungkin adalah terapi penggantian. Maksudnya ialah menukar gen yang berpenyakit di dalam badan dengan yang sihat. Dalam kes yang optimum, terapi seperti itu hanya perlu diterapkan sekali.

Untuk terapi penggantian, profesional perubatan harus menyalurkan gen terapi ke dalam sel tubuh pesakit. Virus yang telah menyempurnakan proses sedemikian untuk pembiakannya sendiri biasanya digunakan sebagai kenderaan pengangkutan. Pertama, virus disebarkan sehingga tidak membuat pesakit sakit. Ini menghilangkan semua gen virus yang boleh membahayakan manusia. Tetapi itu belum berjalan dengan sempurna: Kajian telah berulang kali menunjukkan perjalanan penyakit yang sangat kritikal. Oleh itu, para saintis sedang mengusahakan kaedah di mana virus digantikan oleh pengangkut buatan (vektor) yang lebih serasi.

Pengangkut boleh disuntik ke dalam darah atau tisu (in vivo), atau doktor mengambil sel dari pesakit, yang kemudian "dijangkiti" dengan gen yang sihat di makmal dan kemudian ditanam semula (ex vivo). Kadang-kadang, seperti dalam kes fibrosis kistik, kejayaan juga dicapai dengan semburan nafas. Namun, kesannya hanya bertahan sekitar 30 hari.

Fibrosis kistik adalah penyakit monogenik di mana hanya satu gen yang rosak. Para penyelidik kini meletakkan harapan khusus untuk penyembuhan mereka. Namun, setakat ini, kaedah itu adalah impian masa depan bagi kebanyakan orang yang mempunyai gen. Terapi gen masih di peringkat awal dan melibatkan risiko tinggi.

Oleh itu, di Jerman, pesakit yang mengancam nyawa, kebanyakannya kanak-kanak yang tidak mempunyai kaedah penyembuhan lain, lebih disukai untuk dirawat dengan terapi gen. Contoh aplikasi yang paling terkenal adalah penyakit imun monogenik di mana hanya satu gen yang cacat, khususnya penyakit sistem imun.

Dengan ini, sumbangan sumsum tulang sering menjadi satu-satunya prospek penyembuhan. Tetapi mencari penderma yang sesuai sering memerlukan masa yang terlalu lama dan, jika tidak dirawat, pesakit mati sangat muda. Sebagai sebahagian daripada terapi gen, sel-sel sumsum tulang dilengkapi dengan gen yang sesuai dan dibawa kembali ke dalam tubuh pesakit. Ini telah berjaya dalam setiap kes.

Terapi penambahan - latihan kekuatan untuk gen

Terapi penambahan adalah mengenai pengukuhan fungsi gen tertentu. Contohnya ialah cubaan menyeludup gen ke sel imun yang menguatkan pertahanan terhadap barah. Bentuk terapi gen ini setakat ini jarang sekali digunakan kerana risikonya belum diteliti dengan secukupnya.

Terapi Penindasan - Memotong Masalah

Matlamat terapi penekanan adalah sebaliknya: Tujuannya di sini adalah untuk secara khusus menekan aktiviti gen yang tidak sihat. Salah satu bidang aplikasi yang mungkin adalah terapi orang yang dijangkiti HIV, yang menggunakan terapi gen untuk menghentikan penyebaran keempat dalam darah.